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间充质干细胞(MSCs)是干细胞家族的重要成员,属于中胚层的一类多能干细胞,主要存在于结缔组织和器官间质中,以骨髓组织中含量最为丰富,由于骨髓是其主要来源,因此统称为骨髓间充质干细胞。

研究认为间充质干细胞具有以下特性:
①具有强大的增殖能力和多向分化潜能,在适宜的,体内或体外环境下具有分化为肌细胞、肝细胞、成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力;
②具有免疫调节功能,通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制T细胞的增殖及其免疫反应,从而发挥免疫重建的功能;
③具有来源方便,易于分离、培养、扩增和纯化,多次传代扩增后仍具有干细胞特性,不存在免疫排斥的特性;
④面目模糊,表面抗原不明显,异体移植排异较轻,配型要求不严格。正是由于间充质干细胞所具备的这些免疫学特性,使其在血液病治疗方面具有广阔的临床应用前景。通过自体移植可以重建组织器官的结构和功能,并且可避免免疫排斥反应。

间充质干细胞的临床研究已经在许多国家开展,美国批准了数十余项临床试验。随着间充质干细胞及其相关技术的日益成熟,我国也批准了多项临床试验,走入了间充质干细胞核心技术研发的舞台。间充质干细胞用于临床研究,除了用来促进恢复造血,与造血干细胞移植提高白血病和难治性贫血等以外,还用于心脑血管疾病,肝硬化、骨和肌肉衰退性疾病、脑和脊髓神经损伤、老年痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免疫性疾病,已经取得的部分研究结果令人鼓舞。

随着我国干细胞临床研究项目备案制逐步推进,会有越来越多的间充质干细胞临床研究项目为更多罕见病和疑难危重症患者带来生存新希望。